Parteiübergreifendes Gesetzespaket soll klinische Studien für seltene Erkrankungen beschleunigen
Der „Faster Clinical Trials Act" soll mehr Patienten den Zugang zu klinischen Studien erleichtern und die Startzeiten verkürzen.
Eine Woche nachdem die US-Arzneimittelaufsichtsbehörde FDA eine neue Initiative zur Beschleunigung der Zulassung von Therapien für seltene Krankheiten vorgestellt hatte, wird nun neue Gesetzgebung eingebracht, um die Art und Weise, wie diese Medikamente erforscht werden, grundlegend zu überdenken. Der parteiübergreifende Gesetzentwurf, der heute von der demokratischen Abgeordneten Jake Auchincloss und dem republikanischen Abgeordneten Morgan Griffith eingebracht wird, soll es mehr Patienten erleichtern, an klinischen Studien teilzunehmen, und die Zeit bis zum Start dieser Studien verkürzen.
Der sogenannte „Faster Clinical Trials Act" würde Arzneimittelhersteller zudem dazu ermutigen, in der frühen Phase der Arzneimittelentwicklung Computersimulationen einzusetzen, und einige der häufigen Gründe angehen, warum die FDA klinische Studien aussetzt, um Verzögerungen zu vermeiden. Typischerweise versammeln sich bei klinischen Studien verschiedene Personen an bestimmten Orten. Wenn die Studie endet, wird die Infrastruktur abgebaut, und alle gehen ihre eigenen Wege, obwohl viele Aspekte von Studie zu Studie bei einer bestimmten Krankheit oder Behandlungsart gleich bleiben. Das Gesetz zielt darauf ab, ein Netzwerk wiederverwendbarer Standorte für klinische Studien zu schaffen.
Griffith sagte, der Gesetzentwurf würde Patienten über diejenigen mit seltenen Krankheiten hinaus zugutekommen, einschließlich der Bewohner seines Distrikts im Südwesten Virginias, die an Studien zu neuen Behandlungen für die Schwarzlungenkrankheit teilnehmen möchten. Einige seiner Wähler leben zwei Stunden oder länger Autofahrt von medizinischen Zentren entfernt, die typischerweise klinische Studien beherbergen.
FDA plant eigene Initiative für seltene Krankheiten
Die Gesetzgebung kommt wenige Tage nach der Ankündigung des eigenen Plans der FDA zur Beschleunigung neuer Behandlungen für seltene Krankheiten. Im Rahmen der neuen „Rare Disease Framework Initiative" erklärte die Behörde, sie werde bei der Bewertung von Therapien für kleine Patientengruppen flexibler sein. Der Plan der FDA werde Arzneimittelherstellern „sehr klare Regeln aufzeigen, die lange Bestand haben werden", sagte der ehemalige FDA-Kommissar Scott Gottlieb in einem Interview mit CNBCs Squawk Box am 19. Oktober.
Die neue Gesetzgebung schafft ein „Center for Clinical Trial Innovation" (Zentrum für Innovation in klinischen Studien) bei der FDA, um Netzwerke von klinischen Studienstandorten zu koordinieren. Sie enthält auch spezifische Anweisungen für den Rare Disease Innovation Hub der FDA, darunter die Befugnis, mit Arzneimittelherstellern über deren Bedenken zu konsultieren und den Überprüfungsteams der Behörde Hilfe zu leisten.
Der Gesetzentwurf schafft ein Szenario, in dem Patienten ein experimentelles Medikament möglicherweise in ihrer regulären Arztpraxis erhalten können, anstatt zu einem Standort für klinische Studien reisen zu müssen. Forscher könnten den Fortschritt der Patienten durch Zoom-Gespräche, elektronische Krankenakten oder Wearable-Technologie verfolgen. Die Gesetzgebung weist der FDA über die nächsten fünf Jahre jährliche Mittel in Höhe von 75 Millionen US-Dollar zu. Die Netzwerke für klinische Studien würden seltene und chronische Krankheiten priorisieren. Ziel ist es, die Kosten für Studien und die Zeit für die Rekrutierung von Teilnehmern um mindestens 30 Prozent zu senken.
Vorbild Cystic Fibrosis Foundation und Point-of-Care-Studien
Auchincloss vergleicht dies mit dem wegweisenden Modell klinischer Studien, das die Cystic Fibrosis Foundation in den 1990er Jahren entwickelte, um die Krankheit zu erforschen. Die Idee von „Point-of-Care"-klinischen Studien gibt es seit mehr als einem Jahrzehnt. Das Department of Veterans Affairs führte 2010 die erste solche Studie durch, indem es zwei Behandlungsregime für Patienten mit Diabetes verglich. Heute wird sie in Australien weit verbreitet eingesetzt. In den Vereinigten Staaten hat sie jedoch kaum Fuß gefasst, da das System zur Erforschung von Arzneimitteln ursprünglich dafür konzipiert war, an spezifischen Standorten für klinische Studien durchgeführt zu werden.
Neue Technologien machen es nun möglich, Arzneimittelstudien direkt an die Haustür der Patienten zu bringen. Die Idee könnte Patienten mit seltenen Krankheiten zugutekommen. Durch die Ausweitung von Point-of-Care-Studien könnte es einfacher sein, Patienten zu finden – ein häufiges Problem bei seltenen Krankheiten, die nur wenige Dutzend Menschen betreffen. Außerdem verbringen viele Familien von Patienten mit seltenen Krankheiten Jahre damit, Datenbanken anzulegen, sogenannte Natural-History-Studien, die dann als Kontrollgruppen in Studien verwendet werden können, anstatt Patienten ein Placebo zu geben, was oft unpraktisch und unethisch ist. Nach dem Gesetzentwurf könnten diese Datenbanken mit elektronischen Gesundheitsakten erstellt werden.
Es gibt Grenzen für diesen Ansatz. Intensive Behandlungen wie Gentherapien müssen weiterhin an akademischen medizinischen Zentren verabreicht werden, sagte McClellan. Aber neue wissenschaftliche Fortschritte – wie die Genbearbeitung in vivo – ermöglichen es Patienten, das Krankenhaus noch am selben Tag zu verlassen. Wenn sie an einer klinischen Studie teilnehmen, könnten sie nach Hause gehen und remote überwacht werden, sagte er.
Zeitplan und politische Aussichten
Griffith sagte, der Gesetzentwurf werde wahrscheinlich erst im nächsten Jahr zur Abstimmung kommen. Das Büro von Auchincloss erklärte, dass sie mit einer parteiübergreifenden Gruppe von Senatoren zusammenarbeiten, um später in diesem Jahr einen ähnlichen Maßnahmenkatalog im Senat einzubringen. Auchincloss sagte, er erwarte, dass der Gesetzentwurf im Repräsentantenhaus verabschiedet wird, da er ein breites Spektrum an Interessengruppen anspricht – von Arzneimittelherstellern und Patientengruppen, die schnellere und günstigere klinische Studien wollen, bis hin zu Anhängern der MAHA-Bewegung, die einen größeren Zugang zu experimentellen Behandlungen fordern.
Für deutsche Anleger ist die Entwicklung vor allem für Unternehmen mit Fokus auf seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) relevant. Eine schnellere und kostengünstigere Rekrutierung von Studienteilnehmern könnte die Entwicklungszyklen verkürzen und damit die Markteinführung neuer Therapien beschleunigen. Ob der Gesetzentwurf tatsächlich Gesetz wird, bleibt jedoch offen – die Abstimmung im Repräsentantenhaus wird nach Einschätzung von Griffith erst im kommenden Jahr erwartet.