NIH-Finanzierungskürzungen verzögern klinische mRNA-Studie gegen kindlichen Hirntumor um ein Jahr

Veränderungen bei der Bundesfinanzierung in den USA haben die Forschung zu pädiatrischen Hirntumoren empfindlich gestört und die Entwicklung neuer Behandlungen für tödliche Erkrankungen wie DIPG verzögert. Eine experimentelle mRNA-Therapie gegen DIPG wurde um mindestens ein Jahr verschoben, nachdem ein wichtiges Netzwerk für klinische Studien seine Finanzierung verlor. Für den achtjährigen John Paul Macri, der sich derzeit in der Hospizversorgung befindet, könnte diese Verzögerung Zeit gekostet haben, die er nicht mehr opfern konnte.

John Paul Macri war ein gesunder, fröhlicher Achtjähriger, als er Anfang letzten Jahres begann zu stolpern. Zunächst dachten seine Eltern, er sei einfach nur ungeschickt. Doch als er anfing, mit geneigtem Kopf zu laufen, wussten sie, dass etwas nicht stimmte. „Er sagte: ‚Mama, wenn mein Kopf gerade ist, sieht alles doppelt aus'", erinnert sich seine Mutter Katie Macri.

Die Ärzte fanden eine Masse in seinem Gehirn. Im März 2025 erhielt seine Familie die vernichtende Diagnose: John Paul hatte einen operativ nicht entfernbaren Hirntumor namens DIPG. Die Fünf-Jahres-Überlebensrate liegt bei etwa 2 Prozent. „Die Prognose, die wir erhielten, lautete, dass er zwischen zwei und elf Monaten leben würde, und es gab nichts, was wir wirklich dagegen tun konnten", sagte Macri. „Man denkt sich nur: ‚Was meinen Sie damit, dass Sie meinem Sohn nicht helfen können? Wir leben in Amerika und haben eine großartige Gesundheitsversorgung.' Es ist unglaublich schwer, das zu begreifen."

Der Finanzierungsstopp und seine Folgen

John Pauls Eltern recherchierten intensiv und stießen auf eine vielversprechende Behandlungsoption: eine Therapie, die mRNA – dieselbe Technologie hinter den Covid-Impfstoffen – nutzt, um das Immunsystem eines Kindes darauf vorzubereiten, den Hirntumor anzugreifen. Die Wissenschaftler standen kurz vor dem Start einer klinischen Studie, als das Department of Government Efficiency (DOGE) eine umfassende Überprüfung der Forschungsgrant-Zuweisungen der National Institutes of Health (NIH) einleitete. Zwischen Februar und August 2025 wurden mehr als 2 Milliarden Dollar an Finanzmitteln aus Tausenden bundesfinanzierter Forschungsprojekte entzogen oder eingefroren.

Im August 2025 teilte das National Cancer Institute (NCI), eine Abteilung der NIH, dem Pediatric Brain Tumor Consortium (PBTC) mit, dass es keine Mittel mehr beantragen könne, so Ira Dunkel, Vorsitzender des Konsortiums. Das PBTC ist ein Netzwerk akademischer Zentren und Krankenhäuser, das klinische Studien für neue Behandlungen bei Kindern mit Hirntumoren unterstützt. Es wurde 1999 vom NCI gegründet, wobei die Bundesregierung den Großteil der Finanzierung stellte.

Als einzige Begründung nannte Dunkel einen Beitrag auf der Website des NCI, wonach die Entscheidung einer „Bewertung, wie man seine Ressourcen für klinische Studien am besten für maximale Wirkung einsetzen kann", folge. Danach konnten keine neuen Patienten mehr für klinische Studien eingeschrieben werden. Das Children's Brain Tumor Project am Weill Cornell Medical Center bezeichnete den Schritt als „tremenden Rückschritt" und warnte, er werde „den Fortschritt verlangsamen, die Bemühungen fragmentieren und letztendlich Leben kosten".

Das Konsortium hätte kritische Infrastruktur für die mRNA-Studie bereitgestellt, so Eugene Hwang, ein Experte für Hirntumore am Children's National Hospital in Washington D.C., der die Behandlung entwickelt. Der Schritt habe den Beginn der Studie um mindestens ein Jahr verzögert. „Es ist unglaublich frustrierend", sagte er. „Es ist, als würde man diesen Organismus, der lange aufgebaut wurde und sehr gut funktionierte, zerstören. Jetzt müssen wir diesen Organismus wieder aufbauen."

Emily Hilliard, Sprecherin des Department of Health and Human Services, erklärte, die Trump-Administration sei „fest entschlossen, die Erforschung von Kinderkrebs voranzutreiben". Das NCI übertrage die durch das Konsortium durchgeführten Studien in ein größeres Netzwerk von Krankenhäusern und Forschungsstandorten, da dies die Entwicklung neuer Behandlungen beschleunigen werde. „Diese Entscheidung war keine Kostenkürzung", sagte Hilliard. „Sie spiegelte vielmehr die erhebliche Entwicklung der Landschaft klinischer Studien für pädiatrische Krebsarten wider."

Dunkel widersprach dieser Darstellung: Zwei klinische Studien seien infolge des Wegfalls der Konsortiumsfinanzierung eingestellt worden, vier weitere würden in das größere Netzwerk übertragen. Es habe jedoch eine Verzögerung von 13 Monaten gegeben, in der keine Patienten in diese Studien eingeschrieben werden konnten. „Ich betrachte dies als sehr bedauerlichen Verlust für die Gemeinschaft der pädiatrischen Hirntumorpatienten", sagte Dunkel.

Unterfinanzierte Forschung und politische Unsicherheit

Die Zukunft der Bundesfinanzierung für wissenschaftliche Forschung bleibt unsicher. Medien berichteten zuletzt, die Trump-Administration arbeite an einer Exekutivverordnung, die es ihr ermöglichen würde, NIH-Grants zu blockieren, die nicht einer bestimmten politischen Agenda entsprechen. Am Mittwoch meldete Semafor, das Weiße Haus sei von diesen Plänen abgerückt, nachdem Kongressmitglieder Einwände gegen die Idee erhoben hatten.

Der Verlust der Finanzierung traf bereits unterfinanzierte Bereiche der Krebsforschung hart. Nur etwa 4 Prozent der bundesfinanzierten Krebsforschungsmittel fließen in die Suche nach Heilungen für Kinderkrebs. Ein noch kleinerer Anteil wird für die Untersuchung von Behandlungen für pädiatrische Hirntumore allokiert, die eine führende Ursache für krebsbedingte Todesfälle bei Kindern sind. Der Großteil der Finanzierung stammt von Stiftungen, die von Eltern gegründet wurden, deren Kinder an Hirntumoren verstorben sind.

DIPG, das jedes Jahr etwa 300 US-Kinder betrifft, ist am bekanntesten dafür, dass es 1962 das Leben der Tochter des Astronauten Neil Armstrong forderte. In den folgenden 60 Jahren starben Tausende Kinder daran, eine Heilung gibt es bis heute nicht. Das liegt daran, dass es schwierig ist, ein Medikament zu entwickeln, das die Blut-Hirn-Schranke überwinden kann, um den Tumor zu erreichen; zudem können Chirurgen keinen Tumor entfernen, der im Hirnstamm wächst.

Lisa Ward, die die Tough2gether Foundation mitbegründete, nachdem ihr Sohn Jace im Alter von 20 Jahren mit DIPG diagnostiziert wurde, bleibt auch nach seinem Tod im Jahr 2021 eine laute Befürworterin der Forschung. Sie verglich den Tumor mit einem Spinnennetz im Gehirn eines Kindes und mit „Glitter in einer Schüssel Gelee" – fast unmöglich zu entfernen. „Man versucht, einem außer Kontrolle geratenen Zug Einhalt zu gebieten", sagte Ward.

Hwang überzeichnet das Potenzial der mRNA-Behandlung, die er gemeinsam mit Elias Sayour, einem Kinderkrebs-Spezialisten an der University of Florida, entwickelt, vorsichtig nicht. Das Medikament zeigte in präklinischen Daten vielversprechende Ergebnisse, doch viele Medikamente wirken bei Tieren und scheitern beim Menschen. mRNA hat sich jedoch als wirksam gegen andere Krebsarten erwiesen – Merck und Moderna zeigten dies im August mit positiven Ergebnissen aus einer spätphasigen Studie bei Melanompatienten. „Ich bin so begeistert von dieser Studie wie von jeder anderen Studie, die wir für diese Krankheit durchgeführt haben", sagte Hwang.

Hwang und seine Mitstreiter versuchen weiterhin, die klinische Studie zu starten. Sie suchen Unterstützung bei einer anderen Gruppe, dem Pediatric Neuro-Oncology Consortium, das von philanthropischen Stiftungen unterstützt wird, und beantragen zudem einen NIH-Grant. Die Studie soll so schnell wie möglich beginnen, die Mittel zur Fertigstellung sollen später gefunden werden.

Für John Paul wird das wahrscheinlich zu spät sein. Während Strahlungsbehandlungen den Tumor zunächst schrumpfen ließen, begann er Ende letzten Jahres erneut zu wachsen und breitete sich auf seine Rückenmarksflüssigkeit aus. Er begann, das neu zugelassene FDA-Medikament Modeyso einzunehmen, doch es verlangsamte das Krebswachstum nicht. Heute kann John Paul nicht mehr gehen, er isst über eine Magensonde. Kürzlich entwickelte er starke Kopfschmerzen und Doppelbilder; die Ärzte diagnostizierten bei ihm Hydrocephalus, einen Überschuss an Gehirnflüssigkeit. Da der Krebs auf seine Wirbelsäule fortgeschritten ist, ist er nicht länger für klinische Studien geeignet. Im August wurde er mit einer Gehirnblutung auf die Intensivstation aufgenommen, seine Familie hat ihn in die Hospizversorgung aufgenommen.

Seine Mutter glaubt, dass sich sein Zustand möglicherweise anders dargestellt hätte, wenn der Verlust der Bundesfinanzierung die klinische Studie nicht verzögert hätte. „Wenn wir ihm etwas geben können, das ihm einen guten Tag beschert, er keine Schmerzen hat, lächeln und lachen kann und vielleicht eines Tages dieses Jahr zur Schule gehen oder Zeit mit seinen Freunden verbringen kann, dann ist das es wert", sagt sie.

In Washington konzentriert sich die Unsicherheit bezüglich der Finanzierung medizinischer Forschung oft auf den politischen Kampf zwischen der Trump-Administration und Wissenschaftlern. Nun beginnt die Auswirkung auf die Patienten klar zu werden. „Diese Entscheidungen haben sehr reale Konsequenzen", sagte Macri. „Ihr habt vielleicht nicht berücksichtigt, wie sich dies auf einen kleinen Jungen namens John Paul auswirkt, der stirbt."