Biotech beginnt Versuche am Menschen mit einem durch KI entdeckten Medikament
Laut Verge ist die ALS-Therapie eine der ersten, die von einer technologiegestützten Plattform entwickelt wird
Ein Biotech-Unternehmen, das von Merck, Eli Lilly und der Private-Equity-Gruppe BlackRock unterstützt wird, hat nach eigenen Angaben mit einer der ersten klinischen Studien eines Medikaments am Menschen begonnen, das mithilfe von künstlicher Intelligenz und der Analyse einer riesigen Datenbank von Gehirngewebe entdeckt wurde.
Das Unternehmen Verge Genomics, das von Alice Zhang, einer 33-jährigen ehemaligen Doktorandin der Neurowissenschaften an der Universität von Kalifornien, gegründet wurde, teilte der Financial Times mit, dass es seinem ersten Patienten ein neuartiges Medikament namens VRG50635 verabreicht hat, das gegen ALS, eine neurodegenerative Krankheit, für die es keine Heilung gibt, wirkt.
Das in San Francisco ansässige Unternehmen gehört zu einer neuen Generation von Biotech-Unternehmen, die KI-Technologien in der Arzneimittelforschung einsetzen - ein schnell wachsender Sektor, der trotz des Einbruchs der Bewertungen in der gesamten Branche Milliarden von Dollar an Risikokapital anzieht.
KI-Plattformen können riesige Datenmengen verarbeiten, um schnell Wirkstoffziele - Proteine im Körper, die mit bestimmten Krankheiten in Verbindung gebracht werden - und Moleküle zu identifizieren, die zu Medikamenten verarbeitet werden können. Experten sagen, dass die Technologie die Zeit, die ein Medikament von der Entdeckung bis zur Zulassung braucht, verkürzen, die Entwicklungskosten senken und die hohe Misserfolgsrate bei klinischen Studien reduzieren kann.
Letztes Jahr hat Verge 98 Millionen Dollar von hochkarätigen Investoren erhalten, um seine Arbeit in der Medikamentenentwicklung auszubauen und seine klinische ALS-Studie zu finanzieren. Außerdem ging das Unternehmen eine Partnerschaft mit Lilly ein, um Behandlungen für dieselbe Krankheit zu entwickeln. Dieser Vertrag brachte Verge eine Vorauszahlung von 25 Mio. USD sowie potenzielle Meilensteinzahlungen und Tantiemen in Höhe von weiteren 694 Mio. USD ein, wenn bestimmte Ziele erreicht werden.
Morgan Stanley hat in einem Bericht vom Juni prognostiziert, dass die Technologie die Rentabilität der Medikamentenentwicklung im Frühstadium erhöhen und innerhalb von 10 Jahren 50 zusätzliche Therapien hervorbringen könnte.
Mehrere Biotech-Unternehmen, darunter Exscientia, Evotec und Insilico Medicine, haben kürzlich bekannt gegeben, dass sie mit Hilfe von KI entwickelte Medikamente in die klinische Erprobung gebracht haben.
Zhang sagte in einem Interview, dass Verge vier Jahre gebraucht hat, um sein ALS-Medikament durch den Entdeckungsprozess und in die klinischen Studien zu bringen. Dies sei schneller und kosteneffizienter als herkömmliche Verfahren zur Entdeckung von Medikamenten, die oft auf Versuch und Irrtum beruhten, fügte sie hinzu.
"Die Hypothesen stammen in der Regel aus akademischen Entdeckungen oder Veröffentlichungen und werden nacheinander getestet, meist an Tieren, Mäusen oder sogar Zellmodellen, um vorherzusagen, welches dieser Medikamente beim Menschen tatsächlich wirken würde. Hunderte von Millionen Dollar später geht man in die klinische Erprobung und es ist keine Überraschung, dass das Medikament versagt", sagt Zhang.
"Wir sagen, warum sollten wir nicht vom ersten Tag an mit einem datengesteuerten Ansatz beim Menschen beginnen, wenn wir beim Menschen erfolgreich sein wollen?"
Verge hat eine Datenbank mit menschlichem Gewebe von Gehirnen und Rückenmark von Patienten mit neurodegenerativen Krankheiten wie ALS, Parkinson und Alzheimer aufgebaut. Mit Hilfe der genetischen Sequenzierung hat Verge eine "menschliche Krankheitslandkarte" erstellt, die mit Hilfe seiner KI-Plattform ausgewertet werden kann, um therapeutische Ziele für Krankheiten zu identifizieren.
Verge hat nach eigenen Angaben durch die Auswertung von mehr als 11,4 Millionen Datenpunkten einen neuen ursächlichen Mechanismus bei ALS entdeckt - den Verlust der endolysosomalen Funktion, der sich auf menschliche Zellen auswirkt - und damit ein vielversprechendes neues therapeutisches Ziel entdeckt.
Zhang sagte, dass der Ansatz von Verge die Notwendigkeit überflüssig macht, groß angelegte Experimente durchzuführen oder Tausende von Medikamenten und potenziellen Krankheitszielen zu untersuchen. "Die Verwendung menschlicher Daten vom ersten Tag an bedeutet, dass wir mit qualitativ hochwertigeren Zielmolekülen beginnen, die mit größerer Wahrscheinlichkeit in der Klinik erfolgreich sein werden", sagte sie.
Aber Experten sagen, dass der Erfolg noch lange nicht garantiert ist. Das erste Medikament von Verge, das in die Erprobung geht, zielt auf eine der schwierigsten Krankheiten ab. Mindestens 50 klinische Studien zu ALS-Therapien, die in den letzten zwei Jahrzehnten durchgeführt wurden, haben keine positiven Ergebnisse gezeigt. In den USA wurden bisher nur drei Medikamente zugelassen, und diese haben den Patienten nur bescheidene Vorteile gebracht.
"Tiermodelle haben sich in klinischen Studien für neurodegenerative Krankheiten als schlechte Prädiktoren für die Wirksamkeit erwiesen", sagt Alix Lacoste, Direktorin für KI-Computational Biology bei Invitae, einem Unternehmen für genetische Tests.
"Verge ist ziemlich einzigartig, weil es KI nutzt, um menschliche Daten zu analysieren, anstatt sich auf Tiermodelle zu verlassen", sagte sie.