Terns Pharmaceuticals erhält FDA-Breakthrough-Status für Leukämie-Medikament TERN-701
Die US-Arzneimittelbehörde FDA verleiht TERN-701 den begehrten Therapiedurchbruch-Status zur Behandlung chronischer myeloischer Leukämie.
Terns Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: TERN) hat am Montag eine bedeutende regulatorische Auszeichnung erhalten: Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat dem Wirkstoff TERN-701 den Status als Therapiedurchbruch (Breakthrough Therapy Designation) erteilt. Damit rückt das Unternehmen bei der Entwicklung eines neuen Medikaments gegen chronische myeloische Leukämie (CML) einen wichtigen Schritt voran.
TERN-701 ist ein oraler allosterischer BCR::ABL1-Inhibitor. Das Medikament richtet sich an erwachsene Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase, die keine T315I-Mutation aufweisen und zuvor bereits mit zwei oder mehr Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) behandelt wurden. Diese Patientengruppe gilt als besonders schwer zu behandeln, da sie auf mehrere Vortherapien nicht ausreichend angesprochen hat.
Was bedeutet der Breakthrough-Status der FDA?
Die Breakthrough Therapy Designation ist ein besonderes Förderinstrument der FDA, das die Entwicklung und Prüfung potenzieller Medikamente beschleunigen soll. Sie wird vergeben, wenn ein Medikament zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen bestimmt ist oder einen bislang ungedeckten medizinischen Bedarf adressiert. Für Terns Pharmaceuticals bedeutet dies eine engere Zusammenarbeit mit der FDA sowie potenziell schnellere Zulassungsverfahren.
Die Grundlage für die Erteilung des Status bilden Daten aus der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie namens CARDINAL. An dieser Studie nahmen Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie teil, die zuvor mit mindestens einem Tyrosinkinase-Inhibitor behandelt worden waren und bei denen ein Therapieversagen, ein suboptimales Ansprechen oder eine Therapieunverträglichkeit aufgetreten war.
Vielversprechende Studiendaten aus der CARDINAL-Studie
Die Studiendaten zeigten Raten für ein molekulares Hauptansprechen sowie ein tiefes molekulares Ansprechen in Woche 24. Besonders bemerkenswert: Auch Patienten mit hoher Krankheitslast zu Studienbeginn, die bereits mehrere Therapielinien erhalten hatten, zeigten messbare Reaktionen auf den Wirkstoff.
Das Sicherheitsprofil von TERN-701 fiel in der Studie ebenfalls positiv aus. Die Mehrheit der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse wurde als geringfügig eingestuft. Zudem wurde eine niedrige Inzidenz von schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen sowie eine geringe Rate an Therapieabbrüchen verzeichnet – ein wichtiges Signal für die Verträglichkeit des Medikaments im klinischen Alltag.
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Zur AktienanalyseHintergrund: Chronische myeloische Leukämie und Tyrosinkinase-Inhibitoren
Die chronische myeloische Leukämie ist eine Krebserkrankung des Blutes, die durch eine charakteristische genetische Veränderung – das sogenannte Philadelphia-Chromosom – verursacht wird. Seit der Einführung von Tyrosinkinase-Inhibitoren wie Imatinib hat sich die Behandlung der CML grundlegend verändert. Dennoch gibt es Patienten, die auf diese Therapien nicht ansprechen oder Resistenzen entwickeln. Für diese Gruppe besteht ein erheblicher medizinischer Bedarf an neuen Behandlungsoptionen.
TERN-701 setzt als allosterischer BCR::ABL1-Inhibitor an einem anderen Bindungsmechanismus an als klassische Tyrosinkinase-Inhibitoren. Dieser Ansatz könnte erklären, warum der Wirkstoff auch bei Patienten wirksam sein könnte, die auf bisherige TKI-Therapien nicht ausreichend angesprochen haben. Die laufende CARDINAL-Studie soll weitere Erkenntnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments liefern.
